中国粉体网讯 很多人不会将“肿瘤”和“儿童”联系起来。但其实，全球每年约有26.3万名儿童确诊肿瘤，恶性肿瘤已经成为儿童除意外死亡外第二大致死原因。而另一方面，相较于成人肿瘤近年来的快速发展，儿童肿瘤药依然极度缺乏，甚至可以用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状。所幸现在，越来越多的科研力量开始加入研究儿童肿瘤的队伍，浙江大学药学院教授、博士生导师应美丹就是其中一员。
应美丹教授
应美丹教授一直致力于儿童肿瘤药物靶标发现及创新药物研究，近年来取得了突出业绩，发现了CDK2、DJ-1等蛋白的全新生物学功能用于药物研发，设计并合成了全球首个CDK2选择性PROTAC降解剂用于肿瘤分化治疗，提出并设计了首个二聚型DJ-1抑制剂用于诱导肿瘤细胞铁死亡，提出了基于肿瘤微环境M2型巨噬细胞的抗肿瘤转移新策略。在原创理论发现的基础上开展了新药研究，目前已发现了多个具有成药前景的抗肿瘤候选药物，为抗儿童肿瘤临床治疗提供原创药物新靶点及候选药物。其研究成果被相关领域国际期刊正面他引上千次，法国科学院院士称“这种方案可能是部分急性髓性白血病分化治疗非常有希望的新策略”。
个人简介
应美丹，浙江大学教授、博导，教育部青年长江学者，浙江大学药学院副院长、药理毒理研究所所长。2006年本科毕业于浙江大学药学院药学专业，2011年博士毕业于浙江大学药学院药理学专业。
研究方向为肿瘤药理学，于Blood、Nature Chemical Biology、Nature Communications、Cell Death & Differentiation等期刊发表SCI论文80余篇；先后主持科技创新2030-重大专项子课题、国家自然科学基金面上项目、国家重大新药创制专项子课题等国家级项目8项；参编专著4本，获浙江省首届青年科技英才奖、中国药理学会施维雅青年药理学家奖，并获浙江省自然科学一等奖在内的科技奖励5次，授权发明专利11项，I类新药临床批件2项。
入选教育部青年长江学者、科技部重点领域创新团队、省杰青、省万人青拔、省钱江人才计划、省151人才工程培养对象二层次等。兼任浙江省药理学会秘书长、浙江省药理学会肿瘤药理专委会主任委员、浙江省药学会药理专委会副主任委员、中国抗癌协会抗癌药物专委会委员、中国药理学会教学专委会常务委员、中国药理学会生化与分子药理学专委会委员、中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会新技术开发专业组副组长等职，担任药学学报（中英文刊）、Drug Discovery Today、Basic & Clinical Pharmacology & Toxicology、中国现代应用药学、药学进展等期刊编委。
儿童肿瘤不是成人肿瘤的“缩小版”
儿童肿瘤跟成人肿瘤一样吗？既然成人肿瘤药物研究得比较多，那么儿童肿瘤患者可以用成人的药吗？答案并没有那么简单。应美丹说，儿童肿瘤不是成人肿瘤的“缩小版”，其发病机制、肿瘤类型等，都与成人的不一样。
不同于成人肿瘤多数是由于机体在环境刺激下产生各种各样的基因突变不断累积而发生的，儿童肿瘤多数是在胚胎发育过程中形成的，没有那么多基因突变，像肝母细胞瘤甚至会在一两个月的小婴儿中发现。
很多家长由于认知不到位，没有及时让孩子得到合适的治疗，甚至放弃了治疗。其实儿童肿瘤的整体生存率远远高于成人肿瘤，比如急性淋巴细胞白血病的治愈率可以达到80%左右，而像早期肝母细胞瘤，更是可以达到90%。这是由于儿童的身体还处于生长期，其自身具有骨髓再生能力强、新陈代谢旺盛的特点，儿童对化疗、放疗敏感程度要高于成人，预后也明显好于成人。
走更难的路，才能见更美的风景
目前儿童恶性肿瘤临床药物治疗仍停留在传统细胞毒类药物，严重滞后于成人肿瘤，究其原因还是在于儿童肿瘤发生机制和药物靶点研究的严重缺乏。
应美丹教授团队就致力于儿童肿瘤药物靶标发现及创新药物研究，探索调控肿瘤细胞分化的关键蛋白及其机制，并基于此发现儿童肿瘤治疗的新靶点和新策略。
科学的研究总是伴随着无数的失败，但在应美丹教授看来，他们的研究没有“失败”，“我们会叫它为阴性结果”，“科学研究是对未知世界的探索，这个过程中阳性结果固然重要，但阴性结果也非常重要。就好比我们做药物研究，知道这个药对什么人有用很重要，那对什么人不能用也同样重要。”平时跟自己的学生交流，应美丹教授也会鼓励学生把自己的阴性结果拿出来，因为很多时候新的靶标正是通过阴性结果来明确的，“只有大量的‘不可以’绘制出来之后，我们接下来要走的方向才会越来越明晰。”
在应美丹教授的“科学之路”上，榜样的力量起了很大的作用，“导师是可以把你的人生提升到一个新的境界的人”。而在人生的选择题上，应美丹觉得“选择走更难的路，才能成长，才能见更美的风景”。
参考来源：
寻“医”问“药” | 青年科学家学科交叉论坛生命科学与医药学院专场
浙江大学药学院应美丹教授荣获首届浙江省青年科技英才奖
四位不同年代的科学家，讲述自己的“科学之路”，这场分享会，让科学与时代在“浙”里相互提问
这位浙江女科学家的论文为什么会被法国科学院院士引用？ 新靶点、新策略，为儿童肿瘤照“药”未来
（中国粉体网编辑整理/青黎）
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