中国粉体网讯 3月14日，阿斯利康宣布已就收购创新肽治疗开发商Amolyt Pharma（Amolyt）签订最终协议，根据协议条款，将在“cash and debt free”基础上，收购Amolyt所有已发行股票，总价最高达10.5亿（约75亿人民币）美元，其中包括8亿美元预付款，以及股东在达到特定监管里程碑时可获得的2.5亿美元款项。
此外，协议条款称，在满足收购协议中的惯例成交条件（包括监管许可）的情况下，该交易预计将于2024 年第三季度末完成。
阿斯利康称，此次收购将巩固阿斯利康在波士顿的业务部门——“Alexion-阿斯利康罕见病部门”，强化现有的罕见病管线。阿斯利康豪掷390亿美元收购了原罕见病巨头Alexion，这也标志着阿斯利康强势进入罕见病药物领域。
罕见病
罕见病的定义在不同的地区有不同的标准，但都是基于疾病的发生频率。欧盟将罕见病定义为患病率小于2000分之一的疾病。在美国，1983年《孤儿药法案》将影响美国人数少于20万的疾病视为罕见病。2021年，在中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上《中国罕见病定义研究报告2021》发布，将中国罕见病定义为“新生儿发病率低于1/10000，患病率低于1/10000，患病人数低于14万的疾病”。
据了解，罕见病中约有80%是遗传缺陷所致，其中一半的罕见病患者在出生时或者儿童期即发病，但只有5%的罕见病有获得批准的治疗方法。
罕见病是一个高增长、迅速创新的疾病领域，未满足的医疗需求很多，被阿斯利康视为一个高增长机会。
阿斯利康深耕罕见病领域
作为全球领先的制药企业，阿斯利康加速在全球及中国罕见病领域布局。2023年财报显示，阿斯利康罕见病全球业务已经达到77.64亿美元，成为第三大业务支柱。
2021年，阿斯利康通过收购瑞颂制药（Alexion）正式进入罕见病领域，并于同年9月迅速在中国成立罕见病事业部。2023年上半年，Alexion带来的罕见病业务为阿斯利康带来了39.19亿美元的收入，同比增长12%。
得益于Alexion在罕见病领域超过30年的领先地位，截至2023年底，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物获批7个适应症，包括依库珠单抗、拉维利珠单抗、Strensiq（asfotase alfa）、Kanuma（sebelipase alfa）、科赛优。全球罕见病研发管线丰盈，共有20多个项目，11个新分子药物。
在2022年，阿斯利康收购临床阶段基因公司LogicBio Therapeutics，专注为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。
2023年7月，阿斯利康与辉瑞达成合作协议，推进新一代基因组药物，增加互补管线资产和开发创新技术。
在中国市场，短短两年时间，阿斯利康中国罕见病事业部已引入了2个创新药物，覆盖5个适应症。今年1月1日起，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》正式实施，多款罕见病药物名列其中，也包括了阿斯利康开发的、用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），以及治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物。
根据《罕见病综合报告》预计，到2025年全球“孤儿药”（一般指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）市场将达到1100亿美元。据统计，全球范围内已知的罕见病种类高达一万多种。基于庞大的人口基数，中国拥有超过2000万罕见病患者 ，是全球最大的罕见病患者群体之一。但截至目前，中国乃至全球范围内的罕见病患者仍存在着大量的未尽之需。
孤儿药在创新药中的地位
众所周知，创新药开发的核心准则是切实解决临床上未被满足的需求，尤其要去填补无药可用的疾病的治疗需求。以此为目标，药企坚守“以患者为中心”的开发之道，身先士卒地探索真正能够“挽救生命”的创新药。
在2023年CDER批准的55款新药中，有超过半数为针对罕见病和超罕见病的孤儿药（30款），具体情况见表1。
表1. 2023年CDER批准的孤儿药
参考来源：
1、医药魔方：阿斯利康Gianluca Pirozzi：罕见病药物研发合作，中国大有可为
2、药渡：孤儿药开发最新突破盘点：让罕见病不再“无药可医”
3、动脉新医药：阿斯利康75亿交易达成
4、医药经济报：聚焦构建罕见病诊疗保障生态！阿斯利康持续彰显全球领导力
（中国粉体网编辑整理/青黎）
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